依库珠单抗可改善非典型溶血尿毒症综合征患

年5月31日至6月3日，荷兰阿姆斯特丹举行的第51届欧洲肾脏协会及透析移植协会（ERA-EDTA）大会上，医院中心Fakhouri博士发布了一项报告，指出无论有无移植史，依库珠单抗（人源型抗C5单克隆抗体）均能在临床上明显改善血栓性微血管病和逆转成人非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）肾损害。

Fakhouri博士表示无论患者是否经肾移植，都可见其肾功能和血小板计数在临床意义上的显著改善。他们事先并不知道依库珠单抗在这两类人群中效果是否不同，所以才对此作了比较。

这个治疗的最重大效果在于可使大部分患者脱离透析，经依库珠单抗诱导治疗后，大部分患者能够中止透析，且大多数能维持不透析26周。

尽管这不是随机试验，但这是目前最大的成人aHUS的研究。研究纳入了9例肾移植和32例非肾移植患者，都接受依库珠单抗治疗。

所有患者血小板基数都低于×10?/L，乳酸脱氢酶至少高于上限的1.5倍，血清肌酐也高于正常上限；在基线水平，3例移植组和21例非移植组患者都在进行透析。

单抗治疗26周时，移植组中67％（2名）和非移植组中86％（18名）的患者中断了透析。经治疗后，血小板计数在移植组患者中平均比基线增加.2×10?/L，非移植组平均增加.6×10?/L。

肾小球滤过率在移植组平均比基线增加19.0mL/min/1.73m2，非移植组平均增加31.5mL/min/1.73m2。56%的移植组和66%的非移植组患者病情改善至少逆转一个CKD分期。这表明，依库珠单抗治疗在两组患者肾功能上得到“实质性恢复”。

Fakhouri教授指出，aHUS一直沿用血浆置换疗法，尽管在历史上没有其明确疗效或改善肾功能的证据；而尽管用了血浆置换治疗，三分之二的患者仍发展为终末期肾病。肾移植也被用于治疗aHUS，但这也不能防止复发；由于病情复发许多aHUS的患者失去了移植肾。