帕利珠单抗或可有效预防唐氏综合征患儿发生


加拿大和荷兰的一项联合研究表明,与对照组相比,帕利珠单抗可有效预防唐氏综合征(DS)患儿发生呼吸道合胞病毒感染。相关内容于年6月发表在《儿科学》(Pediatrics)上。

DS患儿有明显的RSV感染及相关住院治疗风险。帕利珠单抗,一种人源单克隆抗体,被随机、安慰剂对照研究证明可安全有效治疗RSV,这些研究纳入孕龄≤35周的早产儿或患有严重肺疾病或明显心脏疾病的2岁儿童。目前,缺少关于预防DS患儿发生RSV感染的随机对照研究。该研究旨在,评估帕利珠单抗预防DS患儿发生RSV感染的有效性。

该前瞻性队列研究纳入例已接受帕利珠单抗的DS患儿(帕利珠单抗组),这些患儿数据源于年至年期间加拿大帕利珠单抗预防RSV类研究登记处;亦纳入例未接受过帕利珠单抗的DS患儿(对照组),这些患儿数据源于年至年期间荷兰一项全国性出生队列研究。收集在RSV流行季纳入患儿的RSV感染发病率。在控制观察期长短和已知严重RSV发生风险因素的情况下,通过泊松回归分析2组患儿RSV感染的发病率[95%CI(可信区间)]。

研究结果为,对照组患儿所获观察期共患者年,帕利珠单抗组患儿所获观察期共患者年,这里的观察期特指RSV流行季节。帕利珠单抗组患儿平均获得的帕利珠单抗注射次数为4.3(±1.4),89%的患儿接受的帕利珠单抗注射剂量符合预期剂量。对照组患儿的早产儿比例、出生体重、孕龄、种族、潜在住院治疗风险的儿童比例与帕利珠单抗组有差异。31例患儿(对照组23例,帕利珠单抗组8例)因RSV感染接受住院治疗。校正协变量后,对照组患儿因RSV感染接受住院治疗的发病率比(IRR)是帕利珠单抗组患儿的3.63倍(95%CI1.52~8.66)(见表)。泊松回归模型适配度良好(P=0.),统计学意义显著(似然比P=0.)。

对照组有73例患儿因呼吸道感染接受住院治疗,帕利珠单抗组有74例患儿因呼吸道感染接受住院治疗,对照组患儿因呼吸道感染而住院治疗的校正风险与帕利珠单抗组相似(IRR1.11;95%CI0.80~1.55)。因呼吸道感染而住院治疗的高风险因素为血流动力学改变明显的先天性心脏病(CHD)(IRR=2.84;95%CI1.80~4.51)和血流动力学改变不明显的CHD(IRR=2.06;95%CI1.31~3.22)。对照组患儿因呼吸道感染而住院治疗的频率和时长与帕利珠单抗组无差异。帕利珠单抗组接受呼吸支持的患儿因呼吸道感染而住院治疗的比例高于对照组。对照组需要重症监护或呼吸支持的患儿数为4,帕利珠单抗组中为0。与帕利珠单抗组相比,对照组因呼吸道感染而住院治疗患儿中需要氧气治疗患儿的比例较高,平均氧气治疗天数较多。泊松回归分析显示,对照组有83%的患儿因呼吸道感染接受住院治疗,帕利珠单抗组有50%的患儿因呼吸道感染接受住院治疗。与帕利珠单抗组相比,对照组患儿因呼吸道感染而住院治疗的IRR为5.25(95%CI1.46~18.87)。

研究者认为,在DS患儿出生后2年内,对照组患儿因RSV感染接受住院治疗的IRR是帕利珠单抗组患儿的3.63倍。该研究的局限性为,帕利珠单抗组患儿和对照组患儿不具有完全可比性,故未来需要相关研究进一步证实该研究结果。









































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