北京专业白癜风医院是哪家 http://pf.39.net/bdfyy/bjzkbdfyy/国家药品监督管理局于近日批准了依库珠单抗注射液（英文名：EculizumabInjection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。
依库珠单抗由瑞士Alexion公司研发，杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。
同时也组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。专家评估认为该产品已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免本品注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人应补充本品上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。
国家药监局按照优先审评程序加快完成对本品的技术审评，于年9月4日有条件批准本品进口注册。
一、对症治疗PNH、aHUS
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。
二、获批对症治疗全身型重症肌无力
另年美国食品和药物管理局（FDA）批准Soliris（Ecolizumab,依库珠单抗）用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。
一项名为REGAIN的III期临床研究显示，Soliris对其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。
之前Alexion的Soliris已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本，Soliris作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物，也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外，在美国和欧盟，Soliris均被授予治疗MG患者的孤儿药。
三、重症肌无力（MG）主要征状四、什么叫“补体系统”
在MG发病过程中起到关键作用，对于补体激活及功能的干预也成为治疗MG的重要途径。
神经科知名专家李柱一教授在该领域开展了长期深入的研究，取得了一系列重要成果。另外谢琰臣副教授在美国重症肌无力协会前主席Kaminski教授实验室期间的工作也集中于该领域，在补体干预新手段方面做了探索。目前正在以immunecheckpoint为靶点进行MG治疗新药的研发。
六、Soliris（依库珠单抗）简介
Soliris是一种补体抑制剂。Soliris通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应，从而抑制自身免疫对患者造成的损伤；之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）等罕见病的治疗。
这次FDA批准的Soliris治疗MG适应症超出我们的预期。从MG发病机制和已经完成的临床试验看，Soliris将成为MG治疗中的最重要药物之一。
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