文献来源：JAmSocNephrolApr;25(4):-63原发性肾病综合征（NS)相对常见于儿童的微小病变（MCD)和系膜增殖性肾小球肾炎（MesGN)，较少见于青壮年的局灶节段性肾小球硬化（FSGS)。除一小部分患者由于足细胞基因分子缺陷而对免疫抑制疗法耐受外，大多数患者的NS为免疫介导性，但是其肾小球损伤的病理生理过程仍然不甚明了。无论其肾脏病变如何，大约90%的儿童MCD患者和20%~60%的FSGS患者都需要以泼尼松作为治疗的基础。然而，60%~70%的患者在泼尼松减量或停药时会出现病情复发，多数患者需要重复使用几个疗程的泼尼松后才能够重新达到缓解，或为了减少复发次数和预防泼尼松治疗的毒副作用而应用其他免疫抑制药物，如钙调磷酸酶抑制剂、吗替麦考酚酯或烷化剂等。根据其病情复发率，这些患者可以分为“激素依赖性”或“经常复发性”NS，对他们迫切需要使用更有效和更安全的治疗手段。意大利学者进行了一项多中心临床试验，研究对象包括10例儿童和20例成年MCD、MesGN或FSGS(在过去一年里复发≥2次，糖皮质激素诱导缓解≥1月），主要目的是评价利妥昔单抗治疗后病情复发时免疫抑制的效果。参与者人选时，28例处于完全缓解，2例处于部分缓解。参与者接受一次（n=28)或两次(n=2)的利妥昔单抗(mg/m2体表面积）静脉滴注治疗。1年随访时，所有患者都处于缓解期。与利妥昔单抗治疗前的一年相比，总复发次数从88下降到22次，每例患者的中位数复发次数从2.5[四分位数范围（interquartilerange，IQR)，2~4]下降至0.5(IQR，0~1，P0.)。亚组（儿童与成人，MCD/MesGN与FSGS)之间比较时这种下降具有统计学意义(P0.01)。利妥昔单抗治疗后，每例患者的糖皮质激素中位数维持剂量从0.27mg/k(IQR，0.19~0.60)减少到0mg/k(IQR，0~0.23，P0.)，并且复发后再次达到缓解所需要的中位数累积剂量从19.5mg/k(IQR，13.0~29.2)下降到0.5mg/k(IQR，0~9.4，P0.)。此外，估算的肾小球滤过率平均值亦从.3±25.7ml/(min?1.73m2)增加到.8±29.2ml/(min?1.73m2((P=0.01)，儿童和FSGS亚组的估算的肾小球滤过率平均值增幅最大。儿童患者的平均身高z评分斜率稳定（P0.01)。可见，利妥昔单抗疗法的耐受性良好，能够有效、安全地防止肾病综合征复发，减少糖皮质激素依赖或频繁复发性NS对免疫抑制剂的需求，并能够减轻儿童患者的疾病相关性生长缺陷。
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